新藥臨床試驗 我是白老鼠嗎？ 一次搞懂好處與風險

臨床試驗（Clinical Trial）也稱臨床研究，是一種以人為試驗對象的研究方法，主要用於評估藥物、治療方法、醫療設備等對人體的安全性與有效性。這些試驗通常由醫療機構、製藥公司或政府機構（如美國的FDA、歐盟的EMA）監督，並遵循嚴格的倫理與法規標準。

創新藥物或醫療技術的研發過程，通常從試管實驗和細胞實驗開始，隨後進行動物試驗。但是動物試驗的結果與用在人類身上的結果不一定相同。因此新藥或者新技術在全面應用於臨床前，必須進行人體試驗，才能確保其有效性、安全性，或確定最佳劑量。

臨床試驗主要可分為兩類：介入性和觀察性。其中大多數臨床試驗屬於介入性研究，主要針對新藥、醫器或技術進行人體測試。

臨床試驗通常分四階段（Phase I-IV）

第一期臨床試驗（Phase I）

►主要目標：評估安全性／毒性、耐受性、藥物代謝，確定藥物安全劑量。

第一期臨床試驗是新藥或新治療方法在人體試驗的第一步。此階段的試驗是首次在人體測試，因此可能出現未知副作用。如果新療法或新藥物在一期試驗中證明是安全的，並且確定可用劑量後，則可以進入第二期臨床試驗。

第二期臨床試驗（Phase II）

►主要目標：評估藥物療效，監測可能引發的不良反應。

如果藥物在第二期試驗中顯示具有顯著療效，並且副作用可接受，則可進入第三期臨床試驗。

第三期臨床試驗（Phase III）

►主要目標：驗證療效，將新療法或新藥物與當下的標準治療做比較。

第三期臨床試驗是藥物進入市場前的最後一步，將全面評估其安全性，如新療法或新藥在第三期試驗中顯示出顯著療效，同時安全性與適合劑量可接受，製藥公司即可向監管機構提交新藥上市申請。

第四期臨床試驗（Phase IV）

►主要目標：藥物上市後監測與評估。

藥物完成試驗，並在推出上市後，仍須經歷監測追蹤長期使用該藥物是否會產生慢性副作用或不良反應。

❝ 注意！參加試驗前，一定要簽署「知情同意書（Informed Consent Form, ICF）」。這是重要法律文件，確保受試者完全了解試驗目的、風險、潛在利益與權利後，自願同意參與，旨在保護受試者的權益與安全。❞

臨床試驗Ｑ&Ａ

Ｑ1：知情同意書內容包括哪些？
►試驗目的及過程：讓受試者清楚了解試驗的目標，是否有安慰劑組或對照組，拿到安慰劑或治療藥物的機率分別是多少，需要受試者遵守的規定（例如：多久要回診、抽多少cc的血、做哪些檢查等）。

►預期試驗效果：讓受試者知道是否能從實驗中獲得治療或改善，並清楚說明根據過去的數據，預期會達到的效果。

►可能的風險、副作用及處置：說明試驗藥已知副作用及發生率，有哪些可能的未知風險？對於可能發生的不良反應或副作用，是否有追蹤及檢驗方式？受試者還應被告知，其生活可能被影響，如需禁食、避孕等。須註明萬一發生危險或緊急狀況時的聯絡方式（如試驗主持人聯繫方式；24小時緊急聯繫方式等）及處理方法。同時詳列損害賠償責任。

Ｑ2：參加臨床試驗有哪些益處？
►參與臨床試驗的病患可優先使用新的藥物或治療方法，有機會在藥物上市前從新藥中受益。

►參與臨床試驗的患者都會受到由專家、學者組成的醫療團隊仔細監測，通常會得到比標準治療更嚴謹的醫療照顧。

臨床試驗（Clinical Trial）也稱臨床研究，主要用於評估藥物、治療方法、醫療設備等對人體的安全性與有效性。（Shutterstock）

Ｑ3：參與臨床試驗有哪些風險？
►參與任何試驗一定會有風險，新藥物在早期臨床試驗中，因試用人群非常有限，其副作用和風險具有高度的不確定性。

►另外，新藥或新療法未必一定有效，可能療效不佳或無效。

Ｑ4：參加臨床試驗需要付費嗎？
參與臨床試驗不需自費，若有應支付的費用，同意書會載明告知受試者。此外，因為臨床試驗可能增加來回診的次數、抽血次數，或其他相關檢查，因此臨床試驗還會提供合理的補償，如營養費、車馬費、時間損失費等。

Ｑ5：參加試驗後，可以退出嗎？
受試者擁有絕對自主權，有參加的權利，也有權利不參加。如果不參加，也不會影響日後的醫療照顧。即使同意參加，試驗過程中也可隨時撤銷同意，退出試驗，而無需提供任何理由。◇