健保署罕病SMA 用藥將擴大給付 最快5月前上路
罕病「脊髓性肌肉萎縮症（SMA，俗稱漸凍症）」女童家屬盼罕病藥物納健保給付，為此，衛福部健保署與藥廠協商後達成共識，將擴大SMA 藥物給付，擬取消治療年齡限制，受惠對象有望增至五成、200多人，雙方對合理價格有初步共識，若2月共擬會通過，預計最快5月1日前上路。
健保儘管有給付治療SMA的藥品，經專家考量認為「出生12個月內發病確診，且開始治療年齡未滿7歲」族群較具治療效果，僅有一成患者適用，近日媒體報導，非適用對象的SMA罕病女童赴中國求生，家屬盼健保給付擴大。
健保署16日下午與百健、羅氏、諾華3家藥廠協商，並在會後表示，就健保署提出的方案推估，SMA藥品可擴增給付範圍至「3歲內確診發病，若大於等於7歲，則需運動評估大於15」，屆時健保給付不再限制治療年齡，受益對象可望從現行一成升至五成，若以國內SMA患者總數400多人推估，受惠人數可從41人增至200多人。
健保署醫審及藥材組副組長張惠萍19日接受媒體聯訪時表示，經藥廠與總公司確認，其中百健、羅氏18日晚回覆同意健保署提出的降價方案，雙方達成初步共識，也將持續與諾華協商討論。
張惠萍表示，會盡速將百健、羅氏2家藥廠同意方案提至2月下旬的「全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議（共擬會議）」討論，若共擬會代表同意，給付新制有望最快5月1日前上路，擴大給付條件。
張惠萍說明，百健藥品本來就有健保給付，屬於定期施打針劑，無最小年齡限制；羅氏藥物是每天使用口服藥劑，屬新納入健保用藥，未來給付範圍原則與百健相同，但適應症有年齡限制，需2個月以上幼兒才能用藥，適用對象細節將在專家會議討論。
