血癌新療法「活藥」 美FDA會批准嗎？

一種被科學家稱為「活藥」的新型血癌治療方法，正在等待美國食品與藥物管理局（Food and Drug Administration，簡稱FDA）的批准，引起醫學界的關注。

週三（12日），FDA諮詢委員會的所有成員一致建議該機構，批准針對治療兒童和青少年常見白血病的CTL019治療方法。

美國全國公共廣播電台（NPR）報導，該諮詢委員會的建議並不會對FDA的批准起決定性作用，但FDA通常會採納那些建議。如果這一治療方法獲得通過的話，這將標誌著「基因治療產品」將首次被FDA批准。

CAR-T細胞免疫治療癌症

在數十年來的癌症研究中，科學家們一直在尋找利用人體自身免疫系統抗癌的治療方法。

CTL019最初由賓夕法尼亞大學開發。2012年，一家總部位於瑞士巴塞爾的製藥及生物技術跨國公司——諾華（Novartis ）公司，與賓夕法尼亞大學達成全球合作協議，共同研究、開發與商業化包括CTL019在內的多項CAR-T療法，用於癌症治療。目前，CTL019申請上市的適應症為兒童或年輕人中復發或難治性的急性B細胞型淋巴性白血病（B細胞急性淋巴細胞白血病）。

根據諾華公司的資料，在一項名為ELIANA的2期臨床試驗中，CTL019取得了良好的療效。一共有50名患者參與了這項臨床試驗，而在接受CTL019治療的3個月後，高達82%的患者的症狀出現了完全緩解或全血細胞計數不全的完全緩解。

CAR-T細胞免疫治療的方法是：從患者身上移出被稱為「T細胞」的關鍵免疫系統細胞，科學家們可以對其進行轉基因處理，以尋找和攻擊癌細胞。這就是有些科學家把這個方法稱為「活藥」的原因。然後，醫生將數以百萬計的轉基因「T細胞」注入病人的身體，以便儘可能地消除癌細胞，醫生並希望健康的細胞組織未受任何損傷。

帶來長期安全性的隱憂

雖然這種治療方法可能給癌患帶來希望，但也引發人們對其長期安全性和成本的一些擔憂。科學家們改變T細胞的遺傳變化，引起人們對可能的長期副作用的擔憂，即帶來併發症的擔憂。

一些患者不能對常規治療作出反應，並且相當一部分患者在複發後對後續療法無反應。而且CTL019治療還可產生被稱為「細胞因子釋放綜合徵」的危及生命的不良反應。

對於這些病人來說，「治療方案存在一個主要的未滿足的醫療需求」。在費城兒童醫院學習的史蒂芬‧漢格（Stephen Hunger）醫生告訴FDA諮詢委員會。

儘管在接受CTL019治療的一些患者中發生了這些併發症，但諾華公司說，患者沒有死亡，而是恢復了健康。

出於安全考量，諾華公司計劃繼續跟蹤接受此治療患者的情況。該公司還計劃，最初只在約30至35家接受了必要的培訓和具專業性的醫院提供並管理這一複雜的治療。

另一個問題是成本。諾華公司不會估計治療所需的費用，一些行業分析師預計，每次輸注將花費50萬美元。